Statystyka w medycynie – raportowanie analiz podgrup w badaniach klinicznych

Badania medyczne opierają się na badaniach klinicznych w celu oceny korzyści terapeutycznych. Ze względu na wysiłek i koszty związane z tymi badaniami, badacze często wykorzystują analizy podgrup uczestników badania, aby uzyskać jak najwięcej informacji. Takie analizy, które oceniają niejednorodność efektów leczenia w podgrupach pacjentów, mogą dostarczyć przydatnych informacji do opieki nad pacjentami i do przyszłych badań. Jednak analizy podgrup również wprowadzają wyzwania analityczne i mogą prowadzić do zawyżonych i wprowadzających w błąd wyników.1-7 W niniejszym raporcie przedstawiono wyzwania związane z prowadzeniem i raportowaniem analiz podgrup, a także przedstawiono wytyczne dotyczące ich stosowania w Dzienniku. Chociaż niniejszy raport koncentruje się na raportowaniu badań klinicznych, wiele omawianych zagadnień dotyczy również badań obserwacyjnych. Analizy podgrup i powiązane pojęcia
Analiza podgrup
Przez analizę podgrupy rozumiemy każdą ocenę efektów leczenia dla określonego punktu końcowego w podgrupach pacjentów zdefiniowanych przez wyjściową charakterystykę. Punkt końcowy może być miarą skuteczności leczenia lub bezpieczeństwa. Dla danego punktu końcowego efekt leczenia – porównanie między grupami leczenia – jest zwykle mierzony względnym ryzykiem, ilorazem szans lub różnicą arytmetyczną. Zazwyczaj stawia się pytanie badawcze: Czy efekty leczenia różnią się między poziomami czynnika podstawowego.
Przeprowadzana jest czasem analiza podgrup w celu oceny efektów leczenia dla określonej cechy pacjenta; ocena ta jest często wymieniona jako podstawowy lub wtórny cel badania. Na przykład Sacks i wsp.8 przeprowadzili badanie kontrolowane placebo, w którym zmniejszono częstość występowania incydentów wieńcowych za pomocą prawastatyny w różnych populacjach osób, które przeżyły zawał mięśnia sercowego. W analizach podgrup badacze dalej badali, czy skuteczność prawastatyny względem placebo w zapobieganiu zdarzeniom wieńcowym była różna w zależności od wyjściowych poziomów lipoprotein o małej gęstości (LDL) pacjentów.
Analizy podgrup są również podejmowane w celu zbadania spójności wniosków z badań między różnymi subpopulacjami określonymi przez każdą z wielu podstawowych cech charakterystycznych pacjentów. Na przykład Jackson i wsp. 9 opisali wyniki badania, w którym 36 282 kobiet po menopauzie w wieku od 50 do 79 lat zostało losowo przydzielonych do otrzymywania 1000 mg pierwiastkowego wapnia z 400 jm witaminy D3 dziennie lub placebo. Złamania, główny wynik, zostały ustalone w ciągu średniego okresu obserwacji 7,0 lat; gęstość kości była wynikiem wtórnym. Ogólnie rzecz biorąc, nie stwierdzono wpływu leczenia na pierwotny wynik; to znaczy, że aktywne leczenie nie wykazało zapobiegania złamaniom. Wpływ wapnia i suplementacji witaminy D w stosunku do placebo na ryzyko każdego z czterech złamań został dodatkowo przeanalizowany pod względem spójności w podgrupach zdefiniowanych przez 15 charakterystyk uczestników.
Heterogeniczność i interakcje statystyczne
Heterogeniczność efektów leczenia na poziomach wyjściowej zmiennej odnosi się do okoliczności, w których efekty leczenia różnią się na poziomach wyjściowej charakterystyki
[hasła pokrewne: zdrowie po łacinie, przegladarka skierowan nfz, dentysta ursynów ]